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Fondamenta della pratica clinica, gli studi sperimentali

di Silvia Stabellini

Gli studi sperimentali, in particolar modo gli studi randomizzati controllati (RCT), rappresentano il gold standard nella valutazione di efficacia di un intervento sanitario preventivo, terapeutico o riabilitativo. Gli studi sperimentali sono utilizzati nella sperimentazione dei nuovi farmaci e dei nuovi dispositivi medici, prima della commercializzazione.

Studi sperimentali e l'intervento diretto sulle variabili indipendenti

A differenza degli studi osservazionali, gli studi sperimentali offrono al ricercatore la possibilità di intervenire in maniera diretta sulle variabili indipendenti, ovvero l’esposizione ad una sostanza o ad una procedura, per poter determinare l’effetto della variabile dipendente, cioè l’esito.

Gli studi sperimentali, in particolar modo gli studi randomizzati controllati (RCT), rappresentano il gold standard nella valutazione di efficacia di un intervento sanitario preventivo, terapeutico o riabilitativo. Si tratta di sperimentazioni pianificate, disegnate e condotte su un gruppo specifico di pazienti, allo scopo di definire il miglior trattamento possibile per le persone affette da quella specifica patologia.

Sono utilizzati nella sperimentazione dei nuovi farmaci e dei nuovi dispositivi medici, prima della commercializzazione.

In Italia, sono sottoposti al controllo delle autorità sanitarie: AIFA, ISS, Comitati Etici regionali e locali. Sono inoltre regolamentati da leggi precise e dettagliate come la Dichiarazione di Helsinki (1964) e le GCP (1980 e successive modifiche e aggiornamenti).

RCT, gli studi sperimentali randomizzati controllati

Le caratteristiche dei soggetti arruolabili nel trial, sono dettagliatamente specificate all’interno del protocollo di studio che, solitamente, prevede la divisione in due o più gruppi (o bracci di studio) che vengono sottoposti a due o più trattamenti diversi.

La distribuzione della popolazione oggetto di studio all’interno di questi bracci deve avvenire in modo del tutto casuale: perciò ci si avvale di sistemi di randomizzazione, cioè di programmi informatici che casualmente assegnano il paziente selezionato ad un particolare braccio di studio.

Questo strumento serve ad evitare errori (bias) e ad aumentare la confrontabilità dei risultati.

Fasi dei Trial clinici Razionale
Fase pre clinica - Per i farmaci
  • Avviene in laboratorio e lo scopo è di raccogliere tutte le informazioni sugli effetti del farmaco in studio, riscontrate sugli animali sottoposti a tale terapia
  • Particolare attenzione è rivolta alla tossicità, poiché la dose tossica sugli animali sarà un indice di partenza per la dose da sperimentare sugli esseri umani
Fase I - Sicurezza e tollerabilità Sperimentazione sull'uomo

Farmaci: la domanda di partenza riguarda la quantità di farmaco da somministrare senza provocare eventi gravi

  • La dose di partenza è una frazione della dose che nella fase 0, ha provocato eventi sugli animali. Da questa, si incrementa lentamente, fino alla comparsa di un evento avverso serio che stabilisce che la dose massima tollerata dall’uomo è quella precedente (quella cioè che non ha prodotto eventi avversi seri). Si valutano in questa fase anche farmacocinetica e farmacodinamica.
  • Il numero di pazienti arruolati in questa fase è molto piccolo e può trattarsi di volontari sani o pazienti con patologia terminale, senza alternativa terapeutica
  • I centri che possono effettuare studi in questa fase, devono essere accreditati secondo specifiche direttive dettate da AIFA (determina 890/2015 e 451/2016)
Fase II - Effetto del trattamento Il trattamento viene testato su un numero maggiore di soggetti affetti dalla patologia obiettivo della cura per stimare l’efficacia del trattamento, sempre tenendo in considerazione anche l’aspetto della sicurezza del farmaco.

Si può avere un ulteriore suddivisione di questa fase:

  • Fase II a: valuta la quantità di farmaco necessaria
  • Fase II b: sono studi di efficacia del trattamento (studi di dose ranging)

Viene effettuata solitamente in pochi centri ben selezionati, al fine di avere un livello elevato di sicurezza della raccolta dati

Fase III - Efficacia terapeutica
  • Quando un trattamento risulta sufficientemente sicuro ed efficace, viene avviata una sperimentazione su un campione di soggetti molto più ampio e, spesso, su molti centri in più paesi
  • Generalmente si tratta di trial randomizzati e controllati, in cieco o doppio cieco, che confrontano il nuovo trattamento con la migliore terapia disponibile già in uso
  • Sono trial molto lunghi e molto costosi, soprattutto quelli che riguardano le patologie croniche
  • Tutte le informazioni su efficacia e sicurezza raccolte fino a questo momento sulla molecola (dalla fase pre-clinica alla conclusione della fase III) contribuiranno alla sua autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) da parte delle autorità competenti (AIFA)
  • È un percorso che solitamente richiede dai 7 ai 10 anni
Fase IV
  • Studi che riguardano la sorveglianza dopo l’immissione in commercio del nuovo farmaco (farmacovigilanza) al fine di registrare e analizzare eventuali effetti collaterali tardivi e continuare a monitorare il farmaco dal punto di vista della sicurezza
  • Sono studi che durano qualche anno
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